रक्त कर्करोग उपचारांमध्ये क्रांती: सप्टेंबर महिना केवळ ‘जागरूकते’चा नाही, ‘नव्या आशे’चा!

एमआरडी, प्रतिरोध आणि उच्च खर्च, या समस्यांवर मात करण्यासाठी बायोटेक कंपन्यांनी आणले प्रोटीन डिग्रेडर्स, Next-Gen CAR-T आणि लक्षित उपचार

पिंपरी, २६ सप्टेंबर २०२५, मॅक्स मंथन डेली न्यूज:

प्रसिद्ध बँड ग्रीन डे (Green Day) ने एकदा गायले होते, ‘Wake Me Up When September Ends’ (सप्टेंबर संपल्यावर मला उठवा), पण सप्टेंबर महिना झोपून काढण्याचा नाही! हा महिना ‘रक्त कर्करोग जागरूकता महिना’ (Blood Cancer Awareness Month) म्हणून साजरा केला जातो आणि यंदा बायोटेक कंपन्यांनी या कर्करोगाच्या उपचारांमध्ये मोठी प्रगती केली आहे.

सॉलिड ट्यूमर (Solid Tumors) च्या तुलनेत रक्त कर्करोग (Hematologic Malignancies) हे संपूर्ण शरीरात (Systemic) पसरलेले असल्याने, शस्त्रक्रिया किंवा स्थानिक रेडिओथेरपीने ते नियंत्रित करणे शक्य नसते. यामुळे ‘किमान अवशिष्ट रोग’ (MRD) आणि कर्करोगाचा पुन्हा होण्याचा धोका (Relapse) जास्त असतो. या समस्यांवर मात करण्यासाठी सध्या वैद्यकीय क्षेत्रात अभूतपूर्व संशोधन सुरू आहे.

१. जनुकीय बदलांना लक्ष्य करणारे अचूक उपचार (Tackling Genetic Drivers)

रक्त कर्करोगाच्या अनेक प्रकारांना विशिष्ट जनुकीय बदल (Genetic Alterations) कारणीभूत ठरतात, ज्यामुळे कर्करोगाच्या पेशी अपरिपक्व अवस्थेत अडकून पडतात आणि औषधांना प्रतिसाद देत नाहीत.

• मेनिन इनहिबिटर (Menin Inhibitor): सिंडॅक्स फार्मास्युटिकल्सचे रिव्हेनुमेनिब (Revumenib) हे $KMT2A$ जनुकीय बदल असलेल्या तीव्र ल्युकेमियासाठी (Acute Leukemias) नोव्हेंबर २०२४ मध्ये FDA मंजूर झालेले पहिले औषध ठरले. याचे यश पाहून, $NPM1$ उत्परिवर्तन (Mutant) असलेल्या एएमएल (AML) रुग्णांसाठीही याच्या वापरासाठी लवकरच अर्ज करण्यात येणार आहे.
• LSD1 इनहिबिटर (LSD1 Inhibitor): ओरायझॉन जीनोमिक्सचे आयडाडेमस्टॅट (Iadademstat) हे $LSD1$ एंझाइमला लक्ष्य करते, ज्यामुळे एएमएल पेशींना पुन्हा परिपक्व होण्यास प्रोत्साहन मिळते. याच्या फेज $2a$ चाचणीत, नवीन निदान झालेल्या रुग्णांमध्ये ८० टक्क्यांहून अधिक प्रतिसाद दर (Overall Response Rate) मिळाला आहे.

२. ‘प्रोटीन डिग्रेडर्स’चा उदय (The Rise of Protein Degraders)

जी प्रथिने (Proteins) कर्करोगाला चालना देतात, त्यांच्यावर पारंपरिक औषधे प्रभावी ठरत नाहीत. यावर उपाय म्हणून ‘लक्ष्यित प्रथिने डिग्रेडेशन’ (Targeted Protein Degradation – TPD) तंत्रज्ञान आले आहे. हे तंत्रज्ञान कर्करोग पसरवणाऱ्या प्रथिनांना शरीराच्याच विल्हेवाट लावणारी यंत्रणा वापरून मुळापासून नष्ट करते.

• नुरिक्स (Nurix): त्यांचे $NX-5948$ हे BTK (Bruton’s Tyrosine Kinase) ला पूर्णपणे नष्ट करते आणि ते मेंदूतील अडथळा (Blood-Brain Barrier) भेदण्यासही सक्षम आहे.
• कायमेरा (Kymera): त्यांचे $KT-333$ हे $STAT3$ या ट्रान्सक्रिप्शन फॅक्टरला (Transcription Factor) नष्ट करणारे क्लिनिकमधील पहिले औषध आहे, ज्याला पूर्वी औषधांनी लक्ष्य करणे अशक्य मानले जात होते.

३. रोगप्रतिकारशक्तीला नवी दिशा (Immune Engagement Reimagined)

रोगप्रतिकारशक्तीला कर्करोगाशी लढण्यासाठी सक्षम बनवण्यासाठी नवीन दृष्टिकोन वापरले जात आहेत:

• टी-सेल पुनर्निर्देशन (T-Cell Redirection): रोश/जेनेंटेकचे सेव्होस्टामॅब (Cevostamab) हे बायस्पेसिफिक अँटीबॉडी आहे, जे मायलोमा पेशींवरील $FcRH5$ ला आणि टी-पेशींवरील $CD3$ ला बांधून, टी-पेशींना कर्करोगाच्या पेशी मारण्यास प्रवृत्त करते.
• नैसर्गिक किलर (NK) पेशी: अॅफीमेडचे AFM28 हे $CD123$ (AML पेशींवर आढळणारे प्रथिन) ला लक्ष्य करते आणि नैसर्गिक किलर (NK) पेशींना कामाला लावते. याच्या चाचणीत $40\%$ रुग्णांना रोगमुक्ती (Remission) मिळाली.

४. नेक्स्ट-जनरेशन सेल थेरपी (‘Off-the-Shelf’ CAR-T)

सध्याच्या CAR-T थेरपीमध्ये रुग्णाच्या पेशी गोळा करणे, त्यावर प्रक्रिया करणे आणि उपचारांसाठी प्रतीक्षा करणे यासाठी अनेक आठवडे लागतात. नवीन सेल थेरपी यावर मात करण्यासाठी ‘ऑन-द-शेल्फ’ (Off-the-shelf – त्वरित उपलब्ध) पर्याय देत आहेत:

• एलोजेनिक CAR-T (Allogeneic CAR-T): CRISPR थेरप्युटिक्सचे $CTX112$ आणि $CTX130$ हे निरोगी दात्याच्या पेशींपासून बनवलेले $CAR-T$ आहेत. त्यामुळे रुग्णाच्या गरजेनुसार ते त्वरित उपलब्ध होऊ शकतात.
• iPSC-व्युत्पन्न CAR-NK: फेट थेरप्युटिक्सचे $FT596$ हे iPSC (induced pluripotent stem-cell) तंत्रज्ञानातून बनवलेले पहिले CAR-NK आहे, जे मोठ्या प्रमाणावर उत्पादन करण्यास (Scalable) सोपे आहे आणि त्यात न्यूरोटॉक्सिसिटी सारखे दुष्परिणामही कमी आढळतात.

इतर लक्षणीय क्लिनिकल चाचण्या (Key Clinical Trials)

• इमेटेलस्टॅट (Imetelstat): जेरॉनचे हे टेलोमेरेस इनहिबिटर $MDS$ (Myelodysplastic Syndrome) साठी नुकतेच मंजूर झाले आहे आणि आता मायलोफायब्रोसिसमध्ये (Myelofibrosis) एकूण जगण्याच्या वेळेत (Overall Survival) सुधारणा करण्यासाठी फेज $3$ चाचणीत आहे.
• पिव्हेकिमॅब सुनिरीन (Pivekimab Sunirine): एबव्हीचे हे $CD123$ लक्ष्यित अँटीबॉडी-ड्रग कॉन्ज्युगेट (ADC) अत्यंत आक्रमक रक्त कर्करोग असलेल्या $BPDCN$ साठी चाचणीत आहे.

रक्त कर्करोग उपचारांचे जागतिक बाजार २०३४ पर्यंत $\mathrm{१६०}$ अब्ज डॉलरपर्यंत वाढण्याचा अंदाज आहे. हे केवळ या रोगाचा वाढता भारच नाही, तर या ‘फर्स्ट-इन-क्लास’ (First-in-Class) उपचारांमुळे निर्माण झालेली मोठी आशा दर्शवते.

© 2025 मॅक्स मंथन डेली न्यूज. सर्व हक्क राखीव.